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科学家通过新的基因治疗方法从眼部疾病中拯救微型视网膜

科学家们已经开发出一种新的基因疗法,这种疗法为一天治疗一种导致失明并影响全球成千上万的人的眼病提供了广阔的前景。

都柏林三一学院和伦敦大学学院(UCL)的研究人员合作,汇集了他们在遗传学,病毒学和眼科方面的专业知识,开始着手为一组称为色素性视网膜炎(RP)的眼病寻求新的治疗方法。他们令人兴奋的结果今天发表在领先的杂志《干细胞报告》上。

RP是一组罕见的遗传性疾病,涉及视网膜中细胞的破裂和丢失,视网膜是眼后部的光敏组织。常见的早期症状包括夜间看不清和失去(周围)视力,经常失明。

一段时间以来,科学家们已经知道,负责制造正常视力所必需的蛋白质的基因“ RP2”的突变与RP疾病有关。但是,目前尚无治疗患有多种RP疾病的人的疗法。

这项激动人心的新研究背后的合作团队使用一种经过修饰的普通病毒将正常功能的RP2基因拷贝递送到“微型视网膜”中,该视网膜是由干细胞改造而成的,并且含有该基因的缺陷版本。UCL开发的“迷你视网膜”模拟了患者的RP2疾病。

随后的分析表明,这些小视网膜在病毒递送后已成功吸收了功能性RP2基因,并产生了与其相关的必需蛋白质。

至关重要的是,经过治疗的迷你视网膜显示出明显的改善-强调该方法已将其从RP中救出。

三位一体遗传与微生物学院的博士研究员Ciara Shortall是发表的这项研究的主要作者之一。

在解释这项工作的重要性时,她说:“在过去的30年中,关于基因疗法及其在治疗各种使人衰弱的疾病和病症中的潜力的讨论一直很多,但实际上直到最近,科学才克服了这种方法带来的困难,并开始使潜在的治疗方法更加接近。

“相对而言,使用非有害病毒现在可以用功能正常的版本替换有问题的基因,这是很容易的,这就是我们在这里所做的。尽管我们离批准的治疗还有很长的时间和大量的工作,但是这是巨大的激动地开始了一段旅程,有一天可以提供一种有效的方法来挽救视力。”

由Jane Farrar教授领导的Trinity团队在此过程中运用了他们在遗传学和病毒创建方面的专业知识,而由Michael Cheetham教授领导的UCL团队率先创建了用于对基因疗法进行路测的微型视网膜。

奇瑟姆教授说:“这是一个重要的发展,我们现在可以使用这些微型视网膜繁殖出如此多的遗传疾病要素。这使我们有可能详细研究人们为什么失明并试图找到预防失明的方法。基因疗法对这种形式的RP如此有效,令人兴奋。”

都柏林三一学院的眼科研究得到了爱尔兰健康研究委员会,爱尔兰科学基金会,爱尔兰抗盲基金会和爱尔兰健康研究慈善机构的支持。

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