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科学家使用纳米粒子传递的基因疗法抑制啮齿动物的致盲性眼病

在大鼠和小鼠的实验中,两位约翰·霍普金斯大学的科学家(一名工程师和一名眼科医生)报告说,成功利用纳米粒子进行了用于治疗眼盲的基因疗法。独特设计的大分子使研究人员能够压缩大束治疗性DNA,将其输送到眼睛的细胞中。

这项研究于7月3日在《科学进展》中进行了描述,提供了纳米颗粒基因治疗潜在的价值的证据,该基因疗法可治疗与年龄相关的湿性黄斑变性-一种以血管异常生长为特征的眼部疾病,损害了人的光敏感组织。以及更多罕见的,遗传性的视网膜致盲疾病。

许多基因治疗方法都依赖于病毒载体,该载体利用病毒的天然能力将遗传物质带入细胞。但是,病毒会产生免疫反应,从而阻止重复给药,最常用于眼部基因治疗的病毒不能携带大基因。

约翰霍普金斯大学医学院眼科教授彼得·坎波基亚罗说:“某些最普遍的遗传性视网膜变性是由于大型基因的突变而导致的,这些突变根本无法适应最常用的病毒载体。”约翰·霍普金斯大学医学院威尔默眼科研究所的成员。

为了克服这些限制,Campochiaro和Jordan Green博士,研究人员开发了一种新方法,其中涉及一种可生物降解的聚合物,该聚合物围绕并压缩长段DNA,产生可以进入细胞的纳米颗粒。这项技术使研究人员能够将眼细胞转化为用于治疗性蛋白质的微型工厂。

为了首先测试纳米粒子是否可以到达其靶细胞,研究人员在纳米粒子上加载了一种荧光蛋白基因,该基因可使细胞像荧光棒一样发光。

这种发光的分子使研究人员能够确定纳米颗粒可实现的基因表达的位置,数量和持续时间。

他们发现,即使在治疗后八个月,老鼠眼睛中的大多数感光细胞也会发光,这表明纳米粒子有效地将荧光基因沉积到了细胞中。

接下来,研究人员建立了一个类似的实验,这次使用纳米颗粒将生物学上相关的基因穿梭到眼睛中。他们在纳米粒子上加载了血管内皮生长因子(VEGF)基因,该基因负责湿性黄斑变性患者异常血管的生长。

研究人员给30只大鼠的眼睛注射了带有VEGF基因的纳米颗粒,并确定了注射后1、2和5个月对视网膜的影响。注射后一个月,测试的每只大鼠在视网膜下和视网膜内均出现了异常血管,如湿性黄斑变性患者所见。注射后两个月和五个月,异常血管更加广泛,并且与慢性未治疗的湿性黄斑变性类似,视网膜下也有相关的瘢痕形成。

Campochiaro说:“这些结果表明,纳米粒子传递的基因在细胞内保持活性数月。”

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